Фото: з відкритих джерел
Нещодавно в Києві відбулася онлайн конференція на тему «Актуальні питання організації допомоги дітям з м’язовою дистрофією Дюшена в Україні». Її організували ГО «Українська академія дитячої інвалідності» та Державний заклад «Український медичний центр реабілітації дітей з органічним ураженням нервової системи Міністерства охорони здоров’я України».
Міодистрофія Дюшена внесена до Переліку рідкісних (орфанних) захворювань, затвердженого наказом № 778 МОЗ України від 27 жовтня 2014 року. Тому, відповідно до законодавства України хворі із таким діагнозом користуються тими самими гарантіями державної підтримки для забезпечення необхідної терапії, як і інші орфанні хворі. При цьому саме хвороба Дюшена є тяжким прогресуючим захворюванням, яке має незворотні наслідки для пацієнтів.
2014-го Європейський комітет із лікарських препаратів для людини (CHMP) зареєстрував препарат із назвою Аталурен для лікування пацієнтів із хворобою Дюшена, які мають нонсенс-мутацію. Цей дороговартісний препарат є життєво необхідний для дітей із міопатією Дюшена. Цікаво, що в Європі Аталурен рекомендовано дітям віком від 2-х років, а в Україні – лише від 5-ти. 2018-го Аталурен зареєстрований в Україні, нині може бути придбаним, але не закуповується за державні кошти.
Під час конференції провідні українські лікарі окреслили проблеми сучасної діагностики, лікування дітей із хворобою Дюшена та назвали методи їхньої реабілітації за міжнародними стандартами. Окрім фахівців, із доповідями на цій онлайн конференції виступили також і представники громадської організації «Дюшенна Україна», яка є членом Всесвітньої організації по захисту пацієнтів із хворобою Дюшена (World Duchenne Organization). Зокрема, за підтримки ГО «Дюшенна України» та за участю лікарів перекладено та адаптовано українською мовою протокол «Діагностика та лікування м’язової дистрофії Дюшена» (Lancet Neurology, Volume 17, 2018), що презентує міжнародний досвід мультидисциплінарної допомоги таким важкохворим дітям.
Результатом цієї онлайн конференції стало прийняття резолюції, яка передбачає звернення до:
- Національної академії медичних наук України щодо створення навчально-методичного центру допомоги дітям із нервово-м’язовими захворюваннями в структурі ДУ «Інститут неврології, психіатрії та наркології НАМН України» (м. Харків);
- Міністерства охорони здоров’я України щодо затвердження та впровадження української версії міжнародного клінічного протоколу лікування та реабілітації дітей із хворобою Дюшена; включення лікарського засобу Аталурен для лікування пацієнтів із хворобою Дюшена до номенклатури державних закупівель; фінансового державного забезпечення лабораторії спеціалізованого медико-генетичного центру ДЗ «НДСЛ «ОХМАТДИТ» для придбання реактивів під час коригування Державного бюджету на 2021 рік та передбачення коштів для цього при підготовці проєкту бюджету на 2022 рік; створення бази даних пацієнтів із прогресуючими нервово-м’язовими захворюваннями, здійснення моніторингу стану їхнього здоров’я та потреб; включення до бюджетної програми при підготовці проєкту Державного бюджету України на 2022 рік умов забезпечення дітей із хворобою Дюшена життєво необхідними лікарськими засобами та виробами медичного призначення, які є дороговартісними;
- фармакологічних компаній, які виробляють препарат Дефлазакорт (Deflazacort), із запитом на реєстрацію цього препарату в Україні.
- медичних установ України, що мають на обліку пацієнтів із хворобою Дюшена щодо: інформації про наявність міжнародного протоколу лікування пацієнтів із хворобою Дюшена українською мовою та звернутися до них стосовно впровадження цього протоколу шляхом затвердження наказом керівника закладу (згідно з наказом МОЗ України від 29 грудня 2016 року № 1422); створення бази даних про дітей із хворобою Дюшена та здійснення моніторингу стану їхнього здоров’я та потреб; розробки графіків для планового швидкого прийому пацієнтів із діагнозом міопатія Дюшена (один/два рази на рік, відповідно до міжнародного протоколу) з комплексним обстеженням та наданням різнопрофільних консультацій (без черг).
- керівників структурних підрозділів із питань охорони здоров’я ОДА та МДА (Київ, Львів, Харків, Дніпро, Одеса, Вінниця, Кропивницький) щодо розгляду питань стосовно створення центрів / відділень / інших закладів із надання медичної допомоги дітям із нервово-м’язовими захворюваннями, які також могли б обслуговувати пацієнтів із інших навколо розташованих регіонів.
Медична онлайн конференція на тему «Актуальні питання організації допомоги дітям з м’язовою дистрофією Дюшена в Україні» стала ще одним і важливим кроком на підтримку дітей із хворобою Дюшена.