Відсутність профілактичного лікування дорослих тягне за собою фінансові збитки для держави
У 2017 році в Україні налічувалося близько 2 500 осіб із діагнозом гемофілія, з них 600 – діти. При цьому 99% дорослих пацієнтів з гемофілією в Україні мають певну групу інвалідності, спричинену хворобою, разом з тим у країнах Західної Європи більшість пацієнтів не мають такого статусу і живуть повноцінним життям. Передусім, це пов’язано з тим, що в європейських країнах існує практика постійного профілактичного лікування для пацієнтів незалежно від їхнього віку, що й дозволяє їм жити та працювати на рівні зі здоровими людьми.
ДВА ВИДИ ЛІКУВАННЯ
Гемофілія – спадкове генетичне захворювання, яке викликане вродженою відсутністю або дефіцитом факторів згортання крові VIII (гемофілія А) або IX (Гемофілія В). Хвороба характеризується порушенням системи згортання крові і проявляється частими крововиливами в суглоби, м’язи і внутрішні органи навіть при незначних травмах або пошкодженнях (так звані спонтанні кровотечі). Крововиливи у м’язи або суглоби супроводжуються значним болем. Такі крововиливи важко спрогнозувати, а декілька крововиливів в суглоб призводять до його пошкодження та можуть призвести до інвалідизації.
Лікування гемофілії відбувається шляхом замісної терапії – тобто введення фактору згортання крові, якого не вистачає в організмі пацієнта. Сьогодні існує два види лікування гемофілії: профілактичне лікування – регулярне введення необхідної кількості фактору згортання крові (2–3 рази на тиждень) упродовж усього життя пацієнта, завдяки цьому у пацієнта постійно підтримується необхідна концентрація фактору згортання в організмі, що запобігає розвитку спонтанних кровотеч, така терапія є найбільш ефективним методом, який дозволяє зберегти дієвість опорно-рухового апарату людей із діагнозом гемофілії; лікування «за потреби» – введення фактору згортання крові в разі виникнення крововиливу, тобто в екстреній ситуації. При такому виді лікування у пацієнта залишається величезна кількість обмежень через ризик розвитку кровотеч і ураження органів.
ЛІКИ ДЛЯ ДОРОСЛИХ ХВОРИХ – ЛИШЕ ЗА ПОТРЕБИ
В Україні наразі профілактичне лікування здійснюється переважно для пацієнтів з гемофілією до 18 років. Для дорослих, на жаль, ліки видаються лише «за потреби», тобто у випадку гострої кровотечі. Такий «ейджизм» у підході до профілактичного лікування спричинений, у першу чергу, питанням вартості лікування, оскільки кількість фактору, що вводиться, є більшою. Зміна виду лікування є не лише особливістю застосування ліків. При переході пацієнта з «профілактичного» на лікування «за потреби» суттєво зменшується його загальний ефект.
Позитивний ефект від постійної профілактичної терапії дітей (а саме: задовільний стан організму, можливість активного життя та інше) дуже швидко сходить нанівець після досягнення ними 18-річного віку. Без подальшого регулярного профілактичного введення фактору спонтанні крововиливи виникають й повторюються і, в результаті, поступово призводять до ускладнень та інвалідизації. Навіть одна єдина кровотеча може викликати прогресуючі структурні зміни в суглобі, чотири або п’ять спонтанних крововиливів в суглоб призводять до незворотніх змін. Таким чином лише за рік людина з гемофілією, яка раніше не мала інвалідності, може дуже швидко її набути.
Подовження профілактичного лікування пацієнтів з гемофілією після 18 років має значні переваги для їхнього подальшого активного та повноцінного життя, а також є доцільним з економічної точки зору для держави, оскільки дає змогу пацієнту працювати у суспільстві.
Існує чимало досліджень, які це доводять. Зокрема, у 2013 році в шести країнах: Канаді, Франції, Ірландії, Нідерландах, Польщі та Великобританії провели опитування пацієнтів із важкою формою гемофілії. Дослідження проводилося серед чоловіків від 18 до 35 років, які знаходилися на постійному профілактичному лікуванні або отримували терапію «за потреби». У пацієнтів на постійному профілактичному режимі в порівнянні з групами на терапії «за потреби» зменшилася кількість кровотеч, кількість крововиливів в суглоби, підвищився загальний рівень якості життя.
ПРОФІЛАКТИКА – ДОРОЖЧА, АЛЕ БІЛЬШ ЖИТТЄДАЙНА
Тобто завдяки профілактичному лікуванню, яке розпочалося в дитячому віці і продовжувалося в дорослому, середня кількість кровотеч зменшилася більше, ніж у 8 разів – з 26,5 до 3,2, з них відсоток великих кровотеч (масштабних кровотеч у великі суглоби чи м’язи) зменшився майже вдвічі. Важливо, що пацієнти також не відчували сильного болю та дискомфорту. Як результат, люди з вкрай важкою хворобою, котрі отримували профілактичне лікування, зазначали, що якість їхнього життя суттєво не відрізнялася від життя їхніх ровесників без гемофілії. Крім того, у такому випадку пацієнтам не потрібні ортопедичні операції із заміни суглобів та відновна реабілітація протягом шести місяців.
З огляду вартості – профілактичне лікування дорожче, але, якщо оцінити витрати на лікування ускладнень при лікуванні «за потреби» (заміна суглобів, реабілітація та інше), то різниця нівелюється. Крім того, окрім прямих витрат, необхідних для лікування на «вимогу», є й інші економічні складові. Втрата працездатності пацієнтів та їхня інвалідизація потребують значних витрат держави на забезпечення таких пацієнтів пенсіями та соціальними виплатами.
Країни Європи вже давно впровадили профілактичне лікування не лише для дітей, а й для дорослих. Так, у Бельгії, Великобританії, Норвегії та Нідерландах близько 50-75% дорослих пацієнтів мають доступ до профілактики. В той же час у Швеції профілактичне лікування в однаковій мірі мають і дорослі, і діти.
В оптимізації витрат на профілактичне лікування допомагають сучасні технології застосування ліків. Приміром, додаток MyPKFiT Takeda дозволяє дозувати фактор згортання крові в залежності від індивідуальних особливостей кожного окремого пацієнта, адже дія фактору в організмі кожної людини унікальна і залежить від маси тіла, функціонування печінки, особливостей системи згортання крові, періоду виведення, фізичної активності, часу введення тощо.
Фармакокінетичне моделювання забезпечує підтримання необхідних рівнів фактору VIII. Користувач отримує сповіщення від додатку кожного разу, коли необхідне введення фактору. Якщо класична профілактична терапія полягає у введенні тричі на тиждень, то таке моделювання зменшує вартість річного забезпечення пацієнтів фактором згортання крові.
За інформацією громадської організації інвалідів «Всеукраїнське товариство гемофілії», втрати бюджету, безпосередньо пов’язані з недоотриманням податків через недостатнє охоплення лікуванням пацієнтів із гемофілією, становлять понад 71 млн грн на рік. Дослідження громадської організації також показує, що 66% дорослих пацієнтів з гемофілією в Україні не працюють. Тобто більше, ніж 1250 дорослих українців могли б вести звичайний спосіб життя, працювати та сплачувати податки, якби отримували профілактичне лікування.
Загалом цілісне впровадження системи профілактичного лікування для всіх пацієнтів із гемофілією, у тому числі доросліших за 18 років, та співпраця громадських організацій, фармацевтичних компаній і держави допоможе Україні вийти на європейський рівень лікування захворювання, зменшити рівень інвалідизації дорослих пацієнтів, дозволить уникнути втрат через недоотримання податків та регулярних виплат із соціальної допомоги.
Ілля Городецький, керівник підрозділу з доступу до ринку та зв’язків із громадськістю біофармацевтичної компанії Тakeda в Україні, Молдові і Білорусі, фото надані Тakeda
