Про захист права на життя українців з рідкісними хворобами говоримо зі співголовою громадської спілки “Орфанні захворювання України” Олександровою (ВІДЕО)

Оксана Олександрова. Скриншот: kanaldim.tv

Орфанні хвороби — це вроджені або набуті захворювання, які трапляються дуже рідко: в однієї людини серед 2 000 людей. Лише 5% осіб із рідкісними захворюваннями знають про свою хворобу. 80% дітей помирають у віці до п’яти років. Віднедавна скринінг новонароджених в Україні проводиться за 24 хворобами. Це не єдине досягнення громадської спілки “Орфанні захворювання України”. Водночас залишається багато факторів, які заважають українцям з орфанними захворюваннями реалізувати своє право на життя та здоров’я, повідомила у “Ранку Вдома” очільниця ГО “Орфанні захворювання України” Оксана Олександрова.

Ведучі — Ірина Хоменко та Костя Октябрський.

— Що таке орфанні захворювання?

— Орфанні захворювання — це рідкісні захворювання. За законом, це ті захворювання, які зустрічаються один випадок на 2 000. Частіше ми кажемо про ті рідкісні випадки, які трапляються раз на 1 мільйон. Це тяжкі хвороби, які приводять до інвалідизації. Які без лікування можуть мати катастрофічні наслідки.

— Як змінилось лікування осіб з орфанними захворюваннями під час повномасштабної війни? Можливо, виникли якісь додаткові проблеми?

— Виникли, бо для пацієнтів з рідкісними хворобами лікування повинна тривати без перерв. Вони повинні систематично приймати ліки.

З початком війни багато ліків згоріли на складах, або залишилися в окупації. Пацієнтам не змогли їх своєчасно доставляти. Це було справжнім випробуванням. Звісно, ті пацієнти, які опинилися на окупованих територіях, в зоні активних бойових дій, це теж стало випробуванням. Забезпечити цих пацієнтів — справжній виклик для нас. Це проблеми з логістикою, з транспортуванням, зберіганням ліків.

У квітні 2022 року звільнили Київську область, де було дуже багато складів з ліками для пацієнтів з орфанними захворюваннями. Тоді ж ми звернулися за допомогою до міжнародних організацій, до своїх друзів в Європі, які займаються такими ж захворюваннями. Нам надали допомогу, яка змогла забезпечити наших хворих на перших пів року повномасштабного вторгнення.

— Чи вдається наразі розв’язувати проблеми, пов’язані з забезпеченням ліків, логістикою, зберіганням препаратів?

— Ви знаєте, рідкісні хвороби — це завжди виклик. Навіть в мирні часи ми боролися за лікування для наших пацієнтів.

Коли з’являється інноваційне лікування, то ми з одного боку радіємо, з іншого — переживаємо, адже це дуже дорого.

З початком війни багато хто з пацієнтів виїхали за кордон. Вони почали лікуватися тими препаратами, яких ще немає в Україні. Вони зараз не можуть повернутися додому, бо це лікування в нас не є доступним.

— Можливо, є якісь міжнародні програми підтримки пацієнтів з орфанними захворюваннями?

— Так. У 2022 році наші міжнародні партнери передавали нам ліки, згодом допомагали виїхати тим пацієнтам, яких тут не можливо було лікувати. Це була допомога у придбанні необхідних ліків та медичних виробів, таких як концентратори кисню, інгалятори. Також ми отримували й акумулятори, бо багато пацієнтів під час знеструмлень не змогли навіть вмикати концентратор кисню. Він не працює без живлення. Усі ми пам’ятаємо фото дівчинки, яку батьки привезли на заправку, аби під’єднатися до живлення та зробити дитині інгаляцію.

— Чим займається громадська спілка “Орфанні захворювання України”?

— Наша громадська спілка існує з 2016 року. До цього було декілька організацій, які займалися окремими нозологіями. Свого часу ми вирішили об’єднатися, щоби разом розв’язувати проблеми наших пацієнтів.

В першу чергу — це адвокація пацієнтів. Ми прагнемо, щоб держава могла забезпечувати таких пацієнтів лікуванням, бо це лікування специфічне, малодоступне та дороге. Його не купиш в аптеці. Придбати таке лікування можна тільки за державною програмою. Ми добилися того, що держава зараз забезпечує ліками 16 нозологій.

Крім того, ми створили благодійний фонд “Орфанні синиці”, який займається безпосередньо допомогою пацієнтам. Водночас громадська спілка працює над тим, аби лобіювати законодавчі зміни, які допоможуть вийти Україна на європейський рівень та якісно допомагати своїм пацієнтам.

— Чи є проблеми із діагностикою орфанних захворювань під час війни? Можливо, міжнародні організації допомагають у цьому?

— Попри війну, ми реалізували потужні кроки саме в цьому напрямку. Цей процес почався ще до початку війни, але він тривав і під час повномасштабного вторгнення. Саме у 2022 році ми змогли запустити сканування новонароджених.

В Україні створено чотири потужних центри. Кожна новонароджена дитина в Україні здає кров на діагностику 24 видів рідкісних хвороб. До того в нас сканували тільки на чотири рідкісних захворювання. Тобто сталося серйозне розширення, навіть не всюди в Європі таке роблять.

Також в Україні ухвалений покроковий план дій щодо допомоги орфанних хворим. Сьогодні у нас створюються експертні центри різних нозологій. Тобто тепер, у разі підозри, лікарі знатимуть до кого звертатися за консультацією. В таких експертних центрах працюватимуть мультидисциплінарні команди, які зможуть дообстежити дитину.

Щобільше, створено хаб при “Охматдиті”, куди можуть звернутися за консультацією як лікарі, так і пацієнти. Зазвичай лікарі просять зв’язатися з міжнародними експертами референтних центрів, аби встановити точний діагноз. В нас були такі випадки за час війни, коли ми відправляли дані пацієнтів, або самі центри викликали до себе таких пацієнтів на обстеження. Таким чином підтверджували, або спростовували рідкісний діагноз.

Це досягнення, але після того, як діагноз встановлюють, пацієнту треба знати, як та чим лікуватись. Нині шлях реєстрації та доступу до лікування в Україні складний. Не завжди наша держава може купувати ліки. Не всі компанії фармацевтичні хочуть виходити на український ринок для того, щоб зареєструвати такі препарати. Бо коли їм треба там забезпечити 10 чи 20 пацієнтів, то це не окуповується.

Телеканал “Дім”